AA Tekstgrootte

>>>Europees Medicijn Agentschap (EMA)

Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) initiatief voor patiëntenregisters

(samenvatting van deze Engelstalige pagina )

EMA definieert patiëntenregisters als georganiseerde systemen die observationele methoden gebruiken om uniforme gegevens te verzamelen over een populatie die wordt gedefinieerd door een bepaalde ziekte, aandoening of blootstelling en die in de loop van de tijd wordt gevolgd. Patiëntenregisters kunnen een belangrijke rol spelen bij het bewaken van de veiligheid van geneesmiddelen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft een initiatief opgezet om de bestaande registers beter te gebruiken en de oprichting van hoogwaardige nieuwe registers te vergemakkelijken, indien geen daarvan een adequate bron van gegevens na toelating biedt voor de besluitvorming door regelgevende instanties.
Het initiatief voor patiëntenregisters, dat in september 2015 werd gelanceerd, onderzoekt manieren om het gebruik van patiëntenregisters uit te breiden door een meer systematische en gestandaardiseerde aanpak in te voeren en te ondersteunen voor hun bijdrage aan de baten-risicobeoordeling van geneesmiddelen in de EU.

Regelgevende instanties en farmaceutische bedrijven staan ​​momenteel voor een aantal uitdagingen bij het gebruik van bestaande registers of bij het opzetten van nieuwe registers, waaronder een gebrek aan:

  • coördinatie tussen lopende initiatieven op nationaal en internationaal niveau;
  • geharmoniseerde protocollen, wetenschappelijke methoden en datastructuren;
  • gegevensuitwisseling en transparantie;
  • duurzaamheid.

Deze factoren hebben geleid tot inefficiëntie en dubbel werk. Om de problemen aan te pakken, streeft het EMA-initiatief naar een EU-breed kader voor patiëntenregisters, dat de samenwerking regelt tussen:

  • registercoördinatoren, zoals artsenverenigingen, patiëntenorganisaties, academische instellingen of nationale instanties die verantwoordelijk zijn voor het toezicht op gezondheidsdiensten;
  • potentiële gebruikers van registergegevens, zoals regelgevende instanties voor geneesmiddelen en farmaceutische bedrijven.

Om het initiatief te ondersteunen, heeft de EMA een taakgroep van verschillende commissies ingesteld voor registers, bestaande uit vertegenwoordigers van wetenschappelijke comités en werkgroepen van het EMA en werkgroepen en deskundigen van nationale bevoegde autoriteiten. De werkgroep heeft banden gelegd met instanties voor gezondheidsbeoordeling, betalers en de Europese Commissie.

Conceptrichtlijn over register gebaseerde onderzoeken

De werkgroep heeft een conceptrichtlijn ontwikkeld over op register gebaseerde onderzoeken, die tot doel heeft het gebruik van dergelijke onderzoeken als een bron van real-world bewijsmateriaal te optimaliseren. Deze richtlijn behandelt methodologische, regelgevende en operationele aspecten bij het gebruik van op register gebaseerde studies ter ondersteuning van de regulatoire besluitvorming. Het behandelt onderzoeken met aandoeningenregisters om de voordelen en risico's van geneesmiddelen die worden gebruikt door patiënten te evalueren.
Deze conceptrichtlijn was tot en met 31 december 2020 beschikbaar voor openbare raadpleging. EMA is van plan om het definitieve document in 2021 te publiceren, na verwerking van de reacties.

Op 19 oktober 2020 organiseerde EMA een virtuele workshop om de conceptrichtlijn aan belanghebbenden te presenteren. De presentaties van de workshop zijn te vinden op deze evenementenpagina. Mariette Driessens van de VSOP was een van de sprekers.

Inventaris van registers

EMA heeft een register van patiëntenregisters opgezet in de hulpbronnendatabank van het Europees netwerk van centra voor farmacoepidemiologie en geneesmiddelenbewaking (ENCePP). De inventarisatie is bedoeld om de interactie tussen belanghebbenden en bestaande patiëntenregisters te vergemakkelijken. EMA moedigt eigenaren van het patiëntregister aan om hun registers aan de database toe te voegen. EMA heeft ook een leidraad gepubliceerd over het zoeken in de ENCePP-hulpbronnendatabase voor informatie over patiëntregisters en over het uploaden van nieuwe registratiegegevens.

Samenwerking tussen belanghebbenden 

Om de uitdagingen en barrières voor samenwerking tussen belanghebbenden beter te begrijpen, hield het EMA in oktober 2016 een workshop voor belanghebbenden. Het Agentschap publiceerde in februari 2017 een workshoprapport met observaties en aanbevelingen. Het beveelt activiteiten aan voor het EMA om, in samenwerking met de task force, de samenwerking tussen belanghebbenden te verbeteren en het gebruik van registers te optimaliseren ter ondersteuning van regelgevingsbesluiten. Deze omvatten: 

  • mechanismen onderzoeken voor regelgevers en aanvragers van handelsvergunningen om systematisch na te gaan waar registratiegegevens evaluaties van voordelen en risico's gedurende de hele levenscyclus van producten kunnen ondersteunen en om vroegtijdig met registerhouders om te gaan om de beschikbaarheid van gegevens te bepalen;
  • delen en verspreiden van informatie over patiëntregisters in specifieke ziektegebieden;
  • het aanbevelen van governance-principes en -normen voor interacties met belanghebbenden;
  • het doen van aanbevelingen over essentiële gegevenselementen en kwaliteitsnormen die aanvaardbaar zijn voor de besluitvorming door regelgevende instanties;
  • dentificatie van de behoeften van de registerhouders aan methodologische en technische begeleiding;
  • onderzoeken welke door patiënten gerapporteerde resultaten in registries moeten worden verzameld;
  • verdere maatregelen te onderzoeken om de duurzaamheid van registers te verbeteren.

In 2017 en 2018 organiseerde EMA workshops over patiëntenregistraties in cystic fibrosismultiple sclerose, bloedkanker (CAR T cellen) en hemofilie. Deelnemers die meerdere groepen van belanghebbenden vertegenwoordigen, hebben in elk geval aanbevelingen gedaan voor elementen van registergegevens, toestemmingen, governance, gegevensuitwisseling en interoperabiliteit. De rapporten van deze workshops over cystic fibrosis, multiple sclerose, en CAR T cellen kunnen als voorbeeld dienen voor het begeleiden van het gebruik van patiëntregisters in andere ziektegebieden.

Registerhouders kunnen het het EMA kwalificatie proces gebruiken om te toetsen of hun register voldoet aan de regulatoire eisen. De kwalificaties voor registers voor cystic fibrosis en het EBMT register voor de CAR T cell producten zijn afgerond.