Rol van Expertisecentra

Expertisecentra voor zeldzame aandoeningen hebben bepaalde taken en verantwoordelijkheden beschreven in de aanbeveling van de Raad van de Europese Unie (uit 2009).  Taken zijn o.a. patiënten en patiëntenvertegenwoordigers te betrekken bij de besluitvorming op het gebied van zeldzame ziekten en de toegang van patiënten tot actuele informatie over zeldzame ziekten te vergemakkelijken. Partnerschap met goed toegeruste patiënten en patiëntenorganisaties is dus onontbeerlijk. 

Expertisecentra en patiëntenorganisaties

Veel patiëntenorganisaties zijn betrokken bij registers. Een aantal heeft zelfs een eigen register opgezet of bijgedragen. Zie daarvoor de informatie bij 'Voorbeelden'. Registers maken onderzoek naar zeldzame ziekten mogelijk maar ze zijn voor patienten en patientenorganisaties om een andere reden van belang: ze kunnen patienten en patientenorganisaties invloed geven in zorg en onderzoek. Met registers worden gegevens in kaart gebracht en patienten kunnen mede bepalen welke gegevens verzameld worden en of – en welke soorten – onderzoek er plaats kan vinden. 

Veel patiëntenorganisaties hebben niet de middelen/menskracht om veel bij te dragen aan het opzetten/beheren van een register. Aan de andere kant kan een patiëntenorganisatie wel helpen met het vergaren van fondsen voor het register en zeker ook bij het krijgen van medewerking van individuele patiënten aan een register.

De patiëntenorganisatie kan via diverse kanalen (ledenblad, nieuwsbrief, sociale media) oproepen plaatsen voor personen die de informed consent lezen, meehelpen met testen van digitale applicaties, en de instructies voor gebruikers mede ontwikkelen of de website beoordelen op bruikbaarheid voor de deelnemers. Het is daarbij wel belangrijk om op gezette tijden aan de betrokkenen terugkoppeling te geven over de voortgang en het resultaat van hun acties. Het oprichten van een gebruikerspanel van deelnemers is een aanrader.

Gedurende de samenwerking wordt vanzelf duidelijk welke betrokken patiënten geschikte adviseurs zijn bij de inrichting en eventuele uitbreiding van het register. Ook is het mogelijk om voortrekkers te identificeren die ambassadeurs zijn om zo draagvlak te creëren en te behouden bij de achterban maar ook bij partijeen die het register financieren.

Belang van registers voor Expertisecentra

Er zijn tal van redenen om een patientenregister op te zetten. Zie pagina 'over registers'. Daarnaast zijn er voor Expertisecentra nog twee redenen van belang om met nadruk te vermelden;

1.  Het register al basis voor een onderzoekscohort met bijpassende informed consent procedure.
   UMBRELLA (Utrecht cohort for Mutiple BREast cancer intervention studies and Long-term evaLuAtion) is een cohort waarvoor patiënten om toestemming worden gevraagd voor opname in het register. Indien ze toestemming geven worden hun gegevens opgenomen in het register. Ieder kwartaal krijgt het register van IKNL medische gegevens die zijn verzameld over die patienten. Met deze toestemming geven patiënten ook toestemming voor randomisatie in een studie met een interventie. Als ze vervolgens gerandomiseerd worden en in de controle-arm terecht komen, horen de patiënten daar niet van. Als de patiënt gerandomiseerd is in de interventie-arm, wordt opnieuw toestemming gevraagd.
   
   Het cohort, of register, dient zo als pool om patiënten te vinden voor studies. De onderzoekers rapporteren heel goede inclusiecijfers.(zie bijvoorbeeld:
   • Verkooijen et al. (2013) Cohort multiple randomized controlled trial: a solution for the evaluation of multiple interventions. Ned Tijdschr Geneeskd Vol 157 17 A5762
   • Young-Afat et al. (2017) The Utrecht cohort for Multiple BREast cancer intervention studies and Long-term evaLuAtion (UMBRELLA): objectives, design, and baseline results. Breast Cancer Res Treat Vol 164;2;445-450
   • Young-Afat et al. (2016) Brief Report: Staged-informed Consent in the Cohort Multiple Randomized Controlled Trial Design. Epidemiology Vol 27; 3;389-92
2. Het register als basis voor rapportage aan beleid.
   Expertisecentra kunnen met een register laten zien aan de beleidsmakers hoeveel patiënten met welke soort aandoening ze in hun centrum onder behandeling hebben. Dit kan belangrijk zijn voor (her)registratie als expertisecentrum. 
3. Een argument voor registers is ook dat de kwaliteit van de zorg ermee in kaart kan worden gebracht. De NCFS doet dit met het register en maakt duidelijk wat de verschillen tussen ziekenhuizen zijn in behandelingen van cystic fibrosis en uit uitkomsten van deze behandelingen. (Zie NCFS voorbeeld)