Zorginstituut - Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen

Het Zorginstituut Nederland is een zelfstandig bestuursorgaan van het ministerie van VWS en heeft een aantal taken waarvan er twee raken aan onderwerpen die met behulp van registers onderzocht kunnen worden, namelijk:

• adviseren over en verduidelijken van het basispakket aan zorg
• bevorderen kwaliteit en inzichtelijkheid van zorg.

In mei 2018 heeft de minister van VWS het Zorginstituut verzocht om een uitvoeringstoets regie op registers. Begin aprl 2019 is het project Uitvoeringstoets Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen van start gegaan. Het is een belangwekkende ontwikkeling voor mensen met zeldzame aandoeningen omdat het project zich nadrukkelijk richt op weesgeneesmiddelen en op, potentieel curatieve, cel- en/of gentherapieën (ATMPs). Doel van het project is om de uitkomsten van de behandeling met zowel nieuwe als bestaande geneesmiddelen in de praktijk structureel te kunnen meten. Gezien de ontwikkelingen rondom specialistische geneesmiddelen, groeit de behoefte om de effectiviteit, de kosteneffectiviteit en (bij)werking van (nieuwe) geneesmiddelen in de praktijk goed te blijven volgen. Dit is van belang om de kwaliteit van de zorg voor de patiënt te blijven verbeteren en ook de houdbaarheid van ons systeem te bewaken.  Meer informatie is te vinden op de werkagenda van het Zorginstituut. Het project richt zich nadrukkelijk op:

⦁    Geneesmiddelen die in de 'sluis' zijn geplaatst
⦁    Geneesmiddelen die in een financieel arrangement zijn opgenomen
⦁    Weesgeneesmiddelen, met een weesgeneesmiddelenarrangement
⦁    Geneesmiddelen uit de risicogerichte beoordelingen door het Zorginstituut

Op dit moment (augustus 2021) zijn er 4 case-studies gestart, waarvan twee voor zeldzame ziekten:

- HemoNED register voor stollingsziekten rondom het sluisgeneesmiddel emicizumab.
- een onafhankelijk Europees patiëntenregister voor metachromatische leukodystrofie rondom de gentherapie Libmeldy.

Ook is in juni 2021 verschenen het Advies Governance & Financiering van project Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen. In samenwerking met verschillende partijen uit de zorg heeft het Zorginstituut een advies opgesteld over de inrichting van een landelijke governance- en financieringsstructuur voor de registratie en het gegevensgebruik van (dure) geneesmiddelen.

Meer informatie over de sluis, het weesgeneesmiddelenarrangement en risicogerichte beoordelingen vindt u op de VSOP website zeldzameaandoening.nl/support-bij 

Een van de uitgangspunten bij het te ontwikkelen registerkader is het Voorwaardenkader Kwaliteitsregistraties waarmee FMS, NVZ, NFU, ZKN, ZN en Patiëntenfederatie Nederland al ervaring hebben opgedaan. Zie https://www.landelijkekwaliteitsregistratie.nl/criteria/

In november 2017 heeft de Patientenfederatie, in overleg met de VSOP, de volgende notitie over Patientenregisters onder de aandacht van VWS gebracht en deze heeft de minister als bijlage bij de opdracht voor de uitvoeringstoets gevoegd. Graag brengen we deze notitie onder uw aandacht. Voor de zeldzame aandoeningen hebben we het belang van Europese samenwerking in de Europese Referentienetwerken in deze notitie onder de aandacht gebracht.

Het Zorginstituut werkt sinds 2015 ook met België, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland samen op het gebied van dure geneesmiddelen op

• horizonscanning
• delen van informatie en beleid
• health technology assesment
• prijzen en vergoeding

Onderdeel van deze samenwerking is ook overleg over registers. Zie voor meer informatie de website: http://beneluxa.org/